Một ngày nào đó, thay vì dùng thuốc tác động lên hàng triệu tế bào cùng lúc, bác sĩ có thể điều khiển chính xác một nhóm tế bào thần kinh bằng một tia sáng. Ý tưởng tưởng như thuộc về khoa học viễn tưởng này đang dần trở thành hiện thực nhờ một phát hiện bắt nguồn từ… loài tảo đơn bào.
Giải Nobel Sinh lý học và Y học 2026 được trao cho Peter Hegemann, Georg Nagel và Karl Deisseroth vì những khám phá đặt nền móng cho optogenetics – di truyền quang học, công nghệ cho phép sử dụng ánh sáng để điều khiển hoạt động của tế bào, đặc biệt là tế bào thần kinh. Đây không chỉ là một công cụ nghiên cứu mới. Optogenetics đang mở ra cách tiếp cận đầy triển vọng để tìm hiểu và phát triển phương pháp điều trị các bệnh thần kinh, tâm thần và một số dạng mù lòa.
“Công tắc ánh sáng” từ một tế bào tảo
Câu chuyện bắt đầu với Chlamydomonas, một loại tảo đơn bào có khả năng cảm nhận ánh sáng và bơi về phía nguồn sáng. Các nhà khoa học phát hiện trên màng tế bào của loài tảo này có những protein đặc biệt, gọi là channelrhodopsin. Có thể hình dung chúng như những cánh cửa có khóa bằng ánh sáng. Khi ánh sáng phù hợp chiếu vào, cánh cửa mở, cho các ion đi qua màng tế bào và tạo ra tín hiệu điện. Peter Hegemann và Georg Nagel đã góp phần quan trọng trong việc phát hiện và làm rõ cơ chế của những protein nhạy sáng này. Điều đặc biệt là gene mã hóa chúng có thể được đưa vào các loại tế bào khác, khiến những tế bào này trở nên nhạy với ánh sáng. Karl Deisseroth nhìn thấy một khả năng lớn hơn: nếu đưa “công tắc ánh sáng” vào tế bào thần kinh, liệu có thể dùng ánh sáng để bật hoặc tắt neuron?
Câu trả lời là có.
Từ giữa những năm 2000, nhóm của Deisseroth cùng nhiều nhà khoa học khác đã phát triển optogenetics, biến nó thành một công cụ mạnh để kiểm soát hoạt động của neuron bằng ánh sáng.
“Đèn pin” trở thành chìa khóa nghiên cứu não
Não người chứa hàng chục tỷ neuron, liên kết thành một mạng lưới vô cùng phức tạp. Một nhóm neuron có thể liên quan đến vận động, trí nhớ, cảm xúc hoặc hành vi.Trước đây, để nghiên cứu vai trò của một vùng não, các nhà khoa học thường phải tác động lên nhiều tế bào cùng lúc. Giống như muốn biết bóng đèn nào điều khiển một căn phòng nhưng lại phải bật hoặc tắt cả tòa nhà.
Optogenetics cho phép làm điều tinh tế hơn.
Các nhà nghiên cứu có thể đưa gene nhạy sáng vào một nhóm neuron nhất định. Sau đó, bằng những xung ánh sáng, họ có thể kích hoạt hoặc ức chế nhóm tế bào này. Nhờ vậy, họ có thể kiểm tra trực tiếp: khi nhóm neuron này được bật lên, điều gì xảy ra; khi tắt đi, điều gì biến mất? Đây là điểm quan trọng vì nó giúp phân biệt giữa một tế bào “có liên quan” đến một hiện tượng và một tế bào thực sự gây ra hiện tượng đó.
Hy vọng mới cho người mất thị lực
Một trong những hướng ứng dụng đáng chú ý nhất của optogenetics là điều trị một số bệnh thoái hóa võng mạc. Ở những bệnh này, các tế bào cảm nhận ánh sáng có thể bị tổn thương hoặc chết dần. Tuy nhiên, một số tế bào thần kinh phía sau võng mạc vẫn còn tồn tại. Các nhà khoa học đặt ra một ý tưởng táo bạo: nếu những tế bào còn sống không còn cảm nhận được ánh sáng, tại sao không “lắp” cho chúng một bộ cảm biến ánh sáng mới? Liệu pháp quang di truyền tìm cách đưa gene mã hóa protein nhạy sáng vào những tế bào còn lại. Sau đó, ánh sáng được đưa vào mắt bằng thiết bị phù hợp để kích hoạt chúng. Nói đơn giản, thay vì cố sửa những “camera” đã hỏng, các nhà khoa học tìm cách biến những tế bào còn sống thành một loại camera mới. Một số thử nghiệm trên người đã cho thấy hướng tiếp cận này có tiềm năng khôi phục một phần chức năng thị giác ở bệnh nhân mắc bệnh võng mạc thoái hóa.
Không chỉ dành cho đôi mắt
Tiềm năng của công nghệ còn rộng hơn nhiều. Trong nghiên cứu não, optogenetics đang giúp các nhà khoa học tìm hiểu những mạch thần kinh liên quan đến trí nhớ, cảm xúc, giấc ngủ, vận động, nghiện và hành vi. Từ đó, công nghệ có thể góp phần mở đường cho các phương pháp điều trị mới đối với động kinh, Parkinson, Alzheimer, trầm cảm, nghiện và nhiều rối loạn thần kinh – tâm thần khác. Tuy nhiên, đây chưa phải là “chiếc đũa thần”. Phần lớn ứng dụng điều trị vẫn đang được nghiên cứu. Việc đưa gene chính xác vào đúng loại tế bào, đưa ánh sáng đến đúng vị trí và bảo đảm an toàn lâu dài vẫn là những thách thức lớn. Vì vậy, Nobel 2026 không có nghĩa rằng ngày mai bác sĩ có thể “chiếu đèn” để chữa bệnh não. Giá trị lớn nhất của giải thưởng là tạo ra một công cụ hoàn toàn mới để hiểu và can thiệp vào hệ thần kinh.
Từ một con tảo nhỏ đến y học tương lai
Điều đáng chú ý nhất của câu chuyện này nằm ở điểm xuất phát. Một protein giúp một sinh vật đơn bào tìm về phía ánh sáng đã trở thành công cụ để con người nghiên cứu một trong những hệ thống phức tạp nhất tự nhiên tạo ra: bộ não.
Đó cũng là lời nhắc nhở về giá trị của nghiên cứu cơ bản. Không ai có thể biết trước một khám phá về một loại tảo nhỏ bé sẽ dẫn đến công nghệ có tiềm năng thay đổi y học. Nếu thuốc là những “tin nhắn” hóa học gửi đến tế bào, thì optogenetics giống như một chiếc điều khiển từ xa cực kỳ chính xác. Từ ánh sáng của một tế bào tảo đến ánh sáng tác động lên những mạch thần kinh của con người, Nobel Y - Sinh 2026 cho thấy: đôi khi, để mở cánh cửa của những căn bệnh phức tạp nhất, chúng ta cần bắt đầu từ một chiếc công tắc nhỏ bé nhất.
Bài tham luận từ GS.TS. Trần Văn Hiếu, Khoa Sinh học - Công nghệ Sinh học, Trường Đại học Khoa học tự nhiên, ĐHQG-HCM
Nguồn tham khảo: https://www.nobelprize.org/prizes/medicine/2026/popular-information/